The first gene therapy drug went on sale in Germany asking for 42.93 million yuan 首個基因治療藥 在德國開賣要價4293萬元

首個基因治療藥 在德國開賣要價4293萬元
The first gene therapy drug went on sale in Germany asking for 42.93 million yuan

西方世界第1個基因治療藥物即將在德國開賣，要價110萬歐元（約140萬美元、新台幣4293萬元），創下罕見疾病藥物價格的新紀錄。

荷蘭生技公司UniQure和未上市的義大利行銷夥伴Chiesi合作發售的Glybera飆到天價，凸顯修正缺陷基因的單一療方，可能顛覆傳統的商業賣藥模式。

經過25年實驗、數次挫敗，基因療法終於能藉由把矯正基因插入失能的細胞中，為病患帶來一線生機，但所費不貲。

這種新藥對抗極罕見的基因疾病「脂蛋白脂肪(酶)缺乏症」（LPLD），這種病使脂肪堵塞住血液。這種藥物2年前在歐洲獲批准，但為蒐集6年關於藥效的後續資料而延後上市。

現在Chiesi向德國聯邦聯合委員會（G-BA）提出訂價資料，G-BA將在2015年4月底前公布對藥效的評估。Chiesi希望每一小藥瓶零售價5萬3000歐元，或工廠交貨價4萬3870歐元。

這等同1位典型LPLD病患要負擔110萬歐元。在臨床試驗中，LPLD病患平均體重62.5公斤，他們需要21小藥瓶，注射42次。根據德國藥物訂價制度，這個標價會打7%折扣。

根據德國規定，新藥發行價在發行後頭12個月有效。

全歐洲只有約150到200名病患負擔得起Glybera，對健保預算的衝擊會很小，不過後續發展將受到密切注意，做為未來基因療法的參考基準點。